Перший у світі випадок: як наука переписала долю дитини за допомогою генетичного редагування

У медицині відбувся історичний прорив: вперше у світі лікарі успішно застосували персоналізовану терапію редагування генів для порятунку життя немовляти з рідкісним генетичним захворюванням.

• Освіта без кордонів: українські медсестри встановлюють міцні зв’язки з Ірландією.

Деталі

Як повідомляє Engadget, пацієнтом став малюк на ім’я Кей Джей, який народився з небезпечною мутацією – дефіцитом ферменту CPS1. Це захворювання зазвичай має смертність до 50% у перший тиждень життя. Навіть у випадках виживання, діти часто страждають на важкі ураження мозку або потребують трансплантації печінки.

Щоб врятувати дитину, команда науковців розробила унікальну терапію, адаптовану саме під його генетичну помилку. Вони використали технологію CRISPR – революційний інструмент, що дозволяє точково редагувати людську ДНК, виправляючи хвороботворні мутації.

Результати лікування були опубліковані в журналі The New England Journal of Medicine й уже викликають значний інтерес у світової наукової спільноти. Фахівці припускають, що цей підхід відкриває шлях до нової ери в боротьбі з десятками невиліковних хвороб – від муковісцидозу до м’язової дистрофії.

Читайте також: Україна шукає інтернів: понад 5 тисяч вакансій уже на порталі.