Революція в онкології: схвалено перші ліки, що не просто блокують, а повністю знищують причину раку

Медичний світ став свідком народження абсолютно нового класу терапії. Минулого тижня Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) вперше схвалило препарат, створений за технологією PROTAC (PROteolysis TArgeting Chimera). Препарат під назвою вепдегестрант (торгова марка Veppanu), розроблений компаніями Arvinas та Pfizer, відкриває нову еру в лікуванні складних форм раку.

Деталі

Історія цього успіху почалася понад десять років тому в лабораторіях Єльського університету. Хімік Крейг Крюс, професор молекулярної біології та фармакології, розробив концепцію, яка докорінно відрізняється від традиційних ліків. Якщо більшість препаратів лише блокують роботу шкідливих білків, то PROTAC-терапія діє як "клітинний шредер" – вона знаходить білки, що викликають хворобу, і спрямовує їх до природної системи переробки всередині клітини для повного знищення.

• Люди, які пережили рак, мають менші ризики отримати деменцію

Для Крюса цей тріумф став глибоко особистим. Професорка поділилася:

Минулого року у моєї матері діагностували рак молочної залози, тому я знаю, з якими труднощами стикаються пацієнти та їхні родини, розмірковуючи про варіанти лікування

Кому допоможе новий препарат

Veppanu – це пероральний препарат (у формі таблеток), який приймається один раз на день. Він призначений для дорослих пацієнтів із поширеним або метастатичним раком молочної залози.

Оскільки більшість пухлин грудей у жінок розвиваються під впливом естрогену, можливість прицільно знищувати ці рецептори є критично важливою для подолання резистентності до звичайного лікування.

Більше ніж ліки від раку: майбутнє медицини

Крейг Крюс впевнений, що схвалення вепдегестранту – це лише початок. Технологія деградації білків вже надихнула десятки біотехнологічних стартапів. Очікується, що успіх Veppanu прискорить розробку ліків від інших складних недуг:

• Нейродегенеративні захворювання: зокрема різні види деменції та хвороба Альцгеймера.
• Інші види раку: Крюс вже заснував компанію Halda Therapeutics (нещодавно придбану Johnson & Johnson), яка працює над інноваційною терапією раку передміхурової залози.

Кар'єра Крейга Крюса є ідеальним прикладом того, як фундаментальна наука трансформується в реальну допомогу. Ще у 1990-х його дослідження привели до створення препарату Kyprolis для лікування раку крові. Тоді він блокував деградацію білків, але згодом поставив собі революційне питання: "А що, як ми змусимо клітину саму переробляти власні "проблеми"?"

Сьогодні, через 25 років після виникнення академічної концепції, вепдегестрант довів ефективність цього підходу. Це досягнення підкреслює життєву необхідність підтримки фундаментальних досліджень, які стають фундаментом для медицини майбутнього.

Команда дослідників із США та Португалії представила інноваційну терапію на основі наноматеріалів з олова, що активуються інфрачервоним випромінюванням. Ця технологія дозволяє прицільно знищувати ракові клітини за допомогою світла, пропонуючи дешевшу та значно менш токсичну альтернативу традиційній хіміотерапії чи радіації.