NU-9 – новий препарат, що рятує мозок від Альцгеймера на ранній стадії: результати досліджень

За даними Міжнародної асоціації хвороби Альцгеймера, у 2020 році близько 55 мільйонів людей у всьому світі жили з деменцією, причому щороку реєструється 10 мільйонів нових випадків. Це означає, що новий випадок виникає приблизно кожні три секунди. Економічний вплив хвороби величезний – близько 818 мільярдів доларів у 2015 році та приблизно 1,3 трильйона доларів сьогодні.

• Горіх, який працює на серце і мозок: у чому секрет волоських горіхів

Деталі

Спостерігати, як чоловік або дружина, з якими прожито десятиліття, брати, сестри чи батьки втрачають контакт з усіма своїми вчорашніми днями та навіть сьогоденням, поступово втрачають здатність мислити, самоконтроль, особистість і навіть можливість дбати про базові фізичні потреби – це величезний тягар, який непропорційно лягає на плечі жінок як доглядальниць.

"Нагородою" за цю жертовність стають депресія та тривожність. Іншими словами, Альцгеймер глибоко ранить не лише людей з діагнозом, але й їхні родини. Саме тому нове дослідження Північно-Західного університету дає настільки велику надію.

Революційний препарат NU-9

Якщо дослідники з Північно-Західного університету мають рацію, їхній новий препарат на основі малої молекули NU-9 може зупинити хворобу Альцгеймера задовго до того, як вона почне руйнувати життя.

"Хвороба Альцгеймера починається за десятиліття до появи її симптомів," – каже Деніел Кранц, головний автор дослідження, яке нещодавно було опубліковане в журналі Alzheimer's and Dementia: The Journal of the Alzheimer's Association.

Задовго до діагностики або навіть підозри на прояв хвороби, токсичні олігомери бета-амілоїду вже "накопичуються всередині нейронів, а гліальні клітини стають реактивними задовго до того, як стане помітною втрата пам'яті," – пояснює Кранц.

Чому клінічні випробування досі провалювалися

Той тривалий період, протягом якого хвороба Альцгеймера здійснює тихий неврологічний саботаж, коли "основна патологія вже прогресує", означає, що клінічні випробування, ймовірно, провалюються, тому що для більшості пацієнтів "вони починаються занадто пізно," – каже Кранц, який нещодавно здобув ступінь доктора філософії з міждисциплінарних біологічних наук в коледжі мистецтв і наук Вайнберга при Північно-Західному університеті.

"У нашому дослідженні ми вводили NU-9 до появи симптомів, моделюючи це раннє, досимптоматичне вікно," – додає він.

15 років досліджень і розробки

Дослідження NU-9 не є новими. Близько 15 років тому один із ключових співавторів, Річард Сільверман (який також є професором кафедри хімії Вайнберга), винайшов цей препарат після того, як уже створив прегабалін (Ліріка) для лікування фіброміалгії, нервового болю та епілепсії.

Разом з Кранцом та відповідним автором дослідження Вільямом Кляйном (експертом з хвороби Альцгеймера та професором нейробіології у Вайнберзі), Сільверман та його колеги роками працювали над пошуком або створенням малої молекули для запобігання агрегації нейродегенеративних білків.

До 2021 року команда довела ефективність NU-9 (який компанія Сільвермана Akava Therapeutics тепер виробляє під назвою AKV9) на тваринних моделях аміотрофічного латерального склерозу (БАС). Видаляючи руйнівні білки SOD1 та TDP-43, препарат відновлював верхні моторні нейрони.

У 2024 році NU-9 отримав схвалення Управління з контролю за продуктами та ліками США (FDA) на клінічні випробування для лікування БАС.

Прорив 2025 року: захист гіпокампа

На початку 2025 року команда Сільвермана довела, що при застосуванні до гіпокампа (ділянки мозку, яка відповідає за пам'ять і, відповідно, навчання) NU-9 може видаляти токсичні олігомери бета-амілоїду в лабораторно вирощених клітинах мозку.

"Клітини мають механізм для позбавлення від цих білків," – каже Кляйн, співзасновник Acumen Pharmaceuticals, яка клінічно тестує своє терапевтичне моноклональне антитіло проти високотоксичного підвиду олігомерів бета-амілоїду, що можуть спричиняти нейронну дисфункцію, запалення та активацію імунних клітин.

Як працює NU-9

Хоча клітинний механізм, який може боротися з цими білками, "пошкоджується при дегенеративних захворюваннях, таких як БАС і Альцгеймер," – пояснює Кляйн, – "NU-9 рятує шлях, який рятує клітину."

Іншими словами, препарат не просто атакує токсичні білки – він відновлює власну здатність організму боротися з ними. Це принципово інший підхід порівняно з більшістю існуючих методів лікування.

Глобальний масштаб проблеми

Щоб повністю усвідомити значення цього відкриття, варто зрозуміти масштаб проблеми:

• 55 мільйонів людей живуть з деменцією зараз
• 10 мільйонів нових випадків щороку
• Кожні 3 секунди – новий діагноз
• 1,3 трільйона доларів – щорічні витрати на лікування та догляд

Ці цифри продовжують зростати разом зі старінням населення планети. За прогнозами, до 2050 року кількість людей з деменцією може потроїтися.

Традиційний підхід до лікування Альцгеймера полягав у спробах боротьби з хворобою після появи симптомів. Проте до того моменту мозок уже зазнає значних незворотних пошкоджень.

NU-9 пропонує зовсім інший підхід: втручання на ранній, досимптоматичній стадії, коли мозок ще можна врятувати. Це як різниця між спробою загасити лісову пожежу та запобіганням її виникненню.

Що далі

Дослідження продовжуються. Наступний крок – клінічні випробування на людях, які визначать:

• Чи ефективний препарат для людей так само як для лабораторних моделей
• Які оптимальні дозування
• Коли саме найкраще починати лікування
• Чи є побічні ефекти

Якщо випробування виявляться успішними, NU-9 може стати першим препаратом, який справді запобігає Альцгеймеру, а не просто уповільнює його прогресування.

Відкриття препарату NU-9 дає надію мільйонам людей по всьому світу. Можливість зупинити Альцгеймер ще до того, як він почне руйнувати життя – це не просто медичний прорив. Це шанс зберегти родини цілими, дати людям можливість прожити повноцінне старіння, зберігаючи пам'ять, особистість та гідність до кінця.

Хоча до широкого застосування препарату ще далеко, сам факт існування такої можливості вже змінює перспективу боротьби з однією з найстрашніших хвороб сучасності. Майбутнє, в якому Альцгеймер можна буде попередити, більше не здається фантастикою – воно стає реальністю.

Поки науковці працюють над глобальними медичними рішеннями, важливо не ігнорувати сигнали, які подає наш організм у повсякденному житті. Наприклад, багато хто помічає хрускіт у суглобах під час ранкової зарядки. Це поширене явище серед людей різного віку та фізичної підготовки. Але чи варто через це хвилюватися? Експерти розповіли, що є кілька моментів, які слід пам’ятати, коли йдеться про це явище: зазвичай звук без болю є нормою, проте він нагадує про необхідність підтримувати мобільність і здоров'я тканин.

Читайте ще:

• Стрункість без цифр: дієві методи зниження ваги для тих, хто втомився від щоденного зважування їжі та підрахунку калорій.
• Небезпечна допомога: фахівці попереджають, як безконтрольне вживання популярних знеболювальних може спровокувати серцевий напад.
• Сила денного світла: як звичайне перебування біля вікна допомагає стабілізувати рівень глюкози в організмі.