20 років досліджень привели до відкриття: новий клас ліків може відновлювати пошкоджені тканини

Науковці медичного центру Cedars-Sinai оголосили про створення революційного експериментального препарату, який відкриває абсолютно новий підхід до лікування пошкоджених тканин. Молекула під назвою TY1 здатна відновлювати ДНК і може стати першим представником принципово нового класу медикаментів.

• Ви здивуєтеся: ці 13 продуктів краще купувати консервованими, а не свіжими

Деталі

Результати дослідження опубліковані у престижному науковому виданні Science Translational Medicine, що підтверджує серйозність відкриття.

Лікування без стовбурових клітин

"Вивчаючи механізми терапії стовбуровими клітинами, ми виявили спосіб лікувати організм без їхнього використання", – пояснює доктор Едуардо Марбан, виконавчий директор Інституту серця Смідта в Cedars-Sinai та керівник дослідження.

За його словами, TY1 стає першим так званим "екзомером" – абсолютно новим класом препаратів, які працюють з пошкодженими тканинами зовсім не так, як традиційні ліки.

Основна ідея полягає в тому, що препарат TY1 є синтетичною версією РНК-молекули, яка природно присутня в організмі людини. Команда дослідників змогла продемонструвати, що ця молекула посилює роботу гена TREX1, який допомагає імунним клітинам очищати організм від пошкодженої ДНК. Завдяки цьому процесу відбувається відновлення ушкоджених тканин.

Шлях до створення TY1 зайняв понад двадцять років. Все почалося з розробки методики виділення клітин-попередників з людського серця, яку провів Марбан ще у своїй попередній лабораторії в Університеті Джонса Хопкінса. Ці клітини схожі на стовбурові, але працюють більш цілеспрямовано – наприклад, серцеві клітини-попередники стимулюють саме регенерацію серцевої тканини.

Пізніше, вже в лабораторії Cedars-Sinai, доктор Ахмед Ібрагім зробив ключове відкриття: він виявив, що клітини-попередники виділяють крихітні мішечки, які називаються екзосомами. Ці мікроскопічні контейнери наповнені РНК-молекулами, здатними відновлювати та регенерувати ушкоджені тканини.

"Екзосоми нагадують конверти з важливою інформацією всередині", – описує Ібрагім, який є асоційованим професором відділення кардіології Інституту серця Смідта та першим автором статті. "Наше завдання полягало в тому, щоб розібрати ці закодовані послання і з'ясувати, які саме молекули мають лікувальні властивості".

Вчені провели генетичне секвенування РНК-матеріалу всередині екзосом. Виявилося, що одна РНК-молекула присутня в значно більшій кількості, ніж інші, що вказувало на її потенційну роль у процесах загоєння. Коли цю природну молекулу випробували на лабораторних тваринах з серцевими нападами, результати виявилися вражаючими.

TY1 – це штучно створена, оптимізована версія тієї природної РНК-молекули. Її структуру розробили так, щоб вона нагадувала вже схвалені РНК-препарати, які застосовуються в клінічній практиці. Механізм дії TY1 полягає у стимуляції виробництва імунних клітин, які усувають пошкодження ДНК, завдяки чому зменшується утворення рубцевої тканини після інфаркту.

Широкий спектр застосування

"Посилюючи процес відновлення ДНК, ми можемо лікувати ушкодження тканин, що виникають під час серцевого нападу", – коментує Ібрагім. Але найбільш захоплюючим є те, що TY1 демонструє ефективність не лише при серцево-судинних захворюваннях.

"Препарат також працює при інших станах, включаючи аутоімунні захворювання, коли організм помилково атакує власні здорові тканини. Це абсолютно новий механізм загоєння тканин, який відкриває можливості лікування цілої низки різноманітних розладів", – підкреслює дослідник.

Цей універсальний характер дії робить TY1 особливо перспективним. Якщо препарат працює і при інфаркті, і при аутоімунних захворюваннях, він потенційно може допомогти при багатьох інших станах, пов'язаних з пошкодженням тканин та запальними процесами.

Наразі команда планує розпочати клінічні випробування TY1 за участю людей. Це критично важливий етап, адже результати, отримані на лабораторних тваринах, потрібно підтвердити на пацієнтах. Якщо випробування пройдуть успішно, TY1 може стати першим представником нового покоління ліків, які лікують не симптоми, а саме причину пошкодження тканин на молекулярному рівні.

Дослідження фінансувалося Національним інститутом серця, легень та крові США, а також Каліфорнійським інститутом регенеративної медицини, що свідчить про високу оцінку перспективності цього напрямку з боку наукової спільноти.

У роботі над проєктом взяла участь велика міжнародна команда дослідників з Cedars-Sinai, включно з фахівцями з різних галузей медицини та молекулярної біології.

TY1 представляє принципово новий підхід до лікування. Замість того щоб просто блокувати симптоми чи зменшувати запалення, цей препарат працює на найглибшому рівні – він допомагає організму самому відновлювати пошкоджену ДНК. Такий механізм може змінити наш підхід до лікування багатьох захворювань, від серцево-судинних до аутоімунних.

Якщо клінічні випробування підтвердять безпеку та ефективність препарату, це може стати початком нової ери в медицині – ери "екзомерів", ліків, які працюють з організмом на молекулярному рівні, допомагаючи йому самому відновлюватися.

Якщо TY1 успішно пройде клінічні випробування, він зможе допомогти організму відновитися на найглибшому рівні, що особливо актуально в періоди підвищеного навантаження: час різдвяних вечірок наближається, і всім добре відомий цикл святкового сезону, що включає переїдання, відчуття млявості та недосипання. Це часто весело, але може призводити до збільшення ваги, поганого контролю рівня цукру в крові та зневоднення, тому вміння відновлювати організм стає критично важливим для збереження здоров'я.

Читайте ще:

• Дієтологія: Цукровий "лом": як впоратися з тягою, що відчувається як справжня залежність — поради експертів з харчування.
• Профілактика: 8 порад для імунітету: як запобігти хворобам взимку — від миття рук до вітаміну D — корисні звички в холодну пору.
• Харчування: Сніданок із токсинами: що не так із пластівцями? — розбір популярних сніданків та їхнього впливу на здоров'я.